Hasta ahora, las opciones terapéuticas para algunas enfermedades autoinmunes, especialmente las más raras y agresivas, eran limitadas, dejando a muchos pacientes sin alternativas efectivas. Pero, en esta entrada, exploraremos un logro histórico ocurrido el pasado 5 de mayo de 2025, en Madrid, España, que puede abrir las puertas a un nuevo mecanismo para tratar dichas enfermedades.
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| Sala blanca del Hospital La Paz Una sala blanca es una habitación, normalmente de hospital, destinada a ser una zona segura y lo más limpia posible, para trabajar en niveles de contaminación mínimos o ausentes. Se suele usar en pacientes cuyo siste- ma inmunológico está muy débil o deprimido. |
Un equipo médico del Hospital La Paz de Madrid ha conseguido un logro histórico: curar a una niña con una enfermedad autoinmune muy rara llamada dermatomiositis anti-MDA5, utilizando por primera vez en el mundo una terapia CAR-T. Esta enfermedad, que solo afecta a una persona por cada millón (0,000001%), puede causar daños graves en los pulmones y suele tener un pronóstico muy grave, ya que no existen tratamientos específicos eficaces para dicha patología.
La pequeña necesitaba respiración asistida y tomaba más de diez medicamentos diferentes cada día para controlar su sistema inmunológico. Pero todo cambió tras la terapia "milagrosa"; ahora ella es capaz de respirar sin ayuda (durante el día) y no toma ningún medicamento. La enfermedad se encuentra en estado de remisión desde hace aproximadamente un año y ya ha recuperado parte de su vida normal; puede salir a pasear y a jugar sin encontrarse extremadamente fatigada y cansada.
El estado de la niña era muy grave y como última opción, los médicos decidieron probar una terapia CAR-T. En concreto, la terapia utilizada, llamada ARI-0001, fue desarrollada por el Hospital Clínic de Barcelona y adaptada para este caso.
La terapia CAR-T consiste en modificar las células de defensa del propio paciente (los linfocitos T) para que ataquen a las células que están provocando la enfermedad. Sin embargo, esta terapia solo había sido utilizada anteriormente para tratar ciertos cánceres.
Este caso marca un hito importante porque demuestra que las terapias CAR-T también podrían aplicarse a enfermedades autoinmunes graves, y no solo al cáncer, abriendo así nuevas posibilidades de tratamiento para pacientes con enfermedades autoinmunes que, hasta ahora, no tenían opciones.
Bibliografía:
https://elpais.com/ciencia/2025-05-04/una-terapia-car-t-salva-por-primera-vez-en-el-mundo-a-una-nina-con-una-enfermedad-autoinmune-rara-en-el-hospital-de-la-paz.html
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