España desarrolla una nueva terapia génica para enfermedades autoinmunes

 

  En España, una nueva terapia ha conseguido resultados esperanzadores para pacientes con enfermedades autoinmunes, brindando una nueva oportunidad de vida a quienes antes enfrentaban un pronóstico muy desfavorable. En esta entrada, hablaremos sobre el caso de la familia Langenhop, en concreto de Ava, Olivia y Landon, que lograron superar su enfermedad gracias a dicha terapia génica.

Los tres hermanos Langenhop

Un grupo de investigadores españoles ha desarrollado una innovadora terapia génica que ha logrado salvar la vida de nueve niños afectados por la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I), una enfermedad autoinmune extremadamente rara y grave. Esta patología autoinmune se caracteriza por una mutación en un gen que impide el correcto funcionamiento de los glóbulos blancos, las células encargadas de defender el cuerpo contra infecciones. Como resultado, los pacientes sufren infecciones bacterianas frecuentes y graves, lo que puede llevar a complicaciones mortales, especialmente en los casos más severos.

La terapia desarrollada consiste en introducir una copia corregida del gen defectuoso dentro de las células madre del paciente mediante un virus modificado, permitiendo que el organismo produzca glóbulos blancos funcionales y recupere su capacidad inmunitaria. Este tratamiento se ha aplicado con éxito en ensayos clínicos realizados en el Hospital Niño Jesús de Madrid, la Universidad de California en Los Ángeles y el University College de Londres, entre otros.

Uno de los casos más mediáticos y también más recientes, es el de los hermanos Langenhop, conocidos como "la familia con peor suerte del mundo", que han sufrido esta enfermedad en varios miembros. Tras recibir la terapia génica, estos niños han logrado superar la enfermedad, reduciendo así las infecciones crónicas y mejorando significativamente su calidad de vida, ya que ahora pueden llevar una vida mucho más normal. 

Antes del tratamiento, la esperanza de vida para los pacientes con LAD-I grave era muy baja, con un 70% de fallecer antes de alcanzar los tres años de edad. Esta elevada mortalidad se debe a que la falta de glóbulos blancos funcionales impide que el cuerpo pueda combatir infecciones comunes, que en estos pacientes se vuelven frecuentes (los bebés suelen llevarse todas las cosas a la boca) y extremadamente peligrosas y difíciles de controlar debido a su patología. Además, los tratamientos convencionales, como los antibióticos para superar las infecciones, a menudo resultan insuficientes en pacientes inmunodeprimidos. 

Sin embargo, la familia que era conocida como "la familia con peor suerte del mundo", puede considerarse afortunada ya que los miembros afectados han superado la deficiencia gracias a la terapia.

Este avance no solo representa un gran logro para la sanidad española, sino que también abre la puerta a tratamientos similares para otras enfermedades genéticas raras y autoinmunes, ofreciendo esperanza a muchas familias afectadas por estas condiciones.

Bibliografía: 
https://elpais.com/ciencia/2025-05-07/una-terapia-espanola-salva-la-vida-de-la-familia-con-peor-suerte-del-mundo.html